NGS-RNA attivatterapija:riċerka u żvilupp u industrijalizzazzjoni b'ċiklu sħiħ-
Is-soluzzjoni NGS hija aSoluzzjoni komprensiva ta' skoperta ta' preċiżjoni ddisinjata għal-drogi ta' l-RNA ta' l-aktar avvanzata bħal terapija ta' mRNA, terapija ta' siRNA, u terapija ta' editjar ta' RNA. Huwa jiffoka fuq l-eżattezza tas-sekwenza, l-integrità, u l-istabbiltà ġenetika tal-molekuli RNA. Permezz ta' tliet teknoloġiji ewlenin-ssekwenzjar tal-mRNA, analiżi tal-varjanti ultra-rari, u valutazzjoni tal-integrità tal-RNA-dan ikopri l-proċess kollu tal-kontroll tal-kwalità tat-terapija tal-RNA minn riċerka u żvilupp bikrija, produzzjoni pilota sal-kummerċjalizzazzjoni. Dan jgħin lill-kumpaniji jegħlbu l-konġestjonijiet fl-iżvilupp tad-droga RNA, jissodisfaw ir-rekwiżiti ta 'konformità regolatorja globali, u jiżguraw is-sigurtà u l-effikaċja tal-prodott.
IttestjarKontenut tas-Servizz
• Kontenut tat-test:Determinazzjoni ta' sekwenza ta'-tul sħiħ: Bl-użu ta' teknoloġija ta'-fedeltà RNA-seq għolja, is-sekwenza ta' l-mRNA ta'-tul sħiħ hija analizzata kompletament biex tiġi vverifikata l-eżattezza tas-sekwenzi ta' kodifikazzjoni u mhux kodifikat (UTR) u biex tiġi skrinjata għal anormalitajiet fis-sekwenza bħal mutazzjonijiet ta' punt u inserzjonijiet, dele;
•Analiżi tal-isomeri: Għal molekuli mRNA kumplessi, identifika t-tipi u l-proporzjonijiet ta 'isomeri ta' splicing alternattivi u evalwa l-impatt tagħhom fuq il-funzjoni tad-droga;
Verifika tal-konsistenza tas-sekwenza: Qabbel is-sekwenzi tal-mRNA minn lottijiet ta 'produzzjoni differenti u taħt kundizzjonijiet ta' ħażna differenti biex tiġi żgurata l-istabbiltà tas-sekwenza bejn il-lottijiet u fil-ħajja fuq l-ixkaffa;
Vantaġġi tekniċi: Kopertura tas-sekwenzjar > 99%, preċiżjoni tal-allinjament tas-sekwenza Akbar minn jew ugwali għal 99%, u tista 'taqbad b'mod preċiż varjazzjonijiet baxxi ta'-sekwenza ta' abbundanza.
• Kapaċità ta' skoperta:Jista' jidentifika b'mod preċiż varjanti estremament rari bi frekwenza baxxa (bħal mutazzjonijiet ta' punt rari, sekwenzi kimeriċi, u varjanti relatati mad-degradazzjoni-).
• Appoġġ tekniku:Is-sistema tuża sekwenzar ultra-deep flimkien ma' algoritmi bijoinformatiċi proprjetarji biex tiffiltra b'mod effettiv il-ħoss fl-isfond u ttejjeb l-eżattezza ta' skoperta ta' varjanti rari.
L-integrità tal-molekuli tal-RNA tiddetermina direttament l-effiċjenza tat-traduzzjoni u l-effett terapewtiku tagħhom, u hija indikatur ewlieni għall-kontroll tal-kwalità tat-terapija tal-RNA.
Verifika tal-integrità ta'-tul sħiħ:Il-proporzjon ta'-tul sħiħ tal-molekuli mRNA/siRNA huwa vvalutat permezz ta' elettroforeżi kapillari u analiżi tal-kopertura tal-RNA-seq biex jiġu identifikati prodotti maqtugħin u ta' degradazzjoni;
Analiżi tal-istabbiltà tal-istruttura sekondarja:Algoritmu ta 'tbassir li jintwew RNA flimkien ma' verifika sperimentali intuża biex jevalwa l-integrità tal-istruttura sekondarja tal-molekula RNA, u jevita l-impatt ta 'anormalitajiet strutturali fuq il-kunsinna u l-funzjoni;
Skop ta' Applikazzjoni għall-Ittestjar
terapija mRNA
Vaċċini mRNA COVID-19, vaċċini mRNA terapewtiċi tal-kanċer, mediċini mRNA ta 'sostituzzjoni tal-proteini, eċċ.
Terapija RNA żgħira
drogi siRNA, mimiċi/inibituri tal-miRNA, eċċ.;
Terapiji tal-editjar tal-RNA
Mediċini għall-editjar tal-RNA medjati minn CRISPR-Cas13-, terapiji tal-modifika tal-RNA medjati mill-enżimi ADAR, eċċ.
Terapiji RNA oħra jinkludu
mediċini RNA ċirkolari, terapiji twal mhux-kodifikanti RNA (lncRNA), u mediċini RNA aptamer.