In Vivo CAR Vector Bijosigurtà Ittestjar|HyQure

In Vivo Ittestjar tas-Sigurtà CAR

Bijosigurtà tal-vettur, replikazzjoni-kontroll kompetenti tal-virus, ittestjar ta' kontaminanti, u appoġġ ta' bijosigurtà in vivo għal strateġiji diretti ta' programmar in vivo.

Itlob Kwotazzjoni Ikkuntattja Maniġer tal-Proġett Xjentifiku

Modalità>Terapija taċ-Ċelluli u tal-Ġene (CGT)>In Vivo Ittestjar tas-Sigurtà CAR

Ħarsa ġenerali tal-Programm

Programmi CAR in vivo jistgħu jqajmu mistoqsijiet ta' ttestjar speċifiċi ta' vector-bijosigurtà, kontroll-kontaminant, u matriċi-. Dan is-servizz jiffoka fuq mogħdijiet ta' bijosikurezza appoġġjati bħall-ittestjar RCV jew rcAAV, ittestjar ta' kontaminanti virali, appoġġ residwu ta' DNA/RNA, ittestjar tal-mikrobi, metodi qPCR/ddPCR/NGS u TEM-attivati,fi-vitro jewfi-Testjar tal-virus vivo, u studji relatati mal-tumuriġeniċità- fejn il-valutazzjoni tar-riskju teħtieġhom.

Għaliex HyQure - Vantaġġi

RCV u mogħdijiet ta' bijosigurtà tal-vector-

RCL, RCR, RCA, u mogħdijiet ta' kontroll tar-riskju-rkAAV, flimkien ma' elementi ta' bijosikurezza relatati mal-AAV- fejn rilevanti għas-sistema tal-vettur, jiffurmaw l-istorja tal-bijosikurezza tal-vettur tal-qalba- f'din il-paġna.
Kontroll tal-kontaminanti u l-impurità

L-appoġġ residwu tad-DNA/RNA, il-pannelli qPCR tal-kontaminanti virali, il-mikoplasma, l-appoġġ tal-endotossini, u analiżi oħra tal-bijosikurezza jgħinu biex iwieġbu mistoqsijiet ta' sikurezza speċifiċi għall-matriċi-.
Kapaċità ta' ttestjar tal-virus-in vitro u in vivo

Is-sett ta' kapaċitajiet ta' HyQure jinkludi ttestjar tal-virus in vitro, mudelli ta' inokulazzjoni in vivo, mogħdijiet MAP/HAP/RAP, metodi ta'-bajd embrijonat, u investigazzjonijiet relatati meta ġġustifikati mir-riskju tal-programm.
Metodi molekulari u ta' immaġini-attivati

qPCR, NGS, TEM, u sistemi ta' dejta kkontrollata jistgħu jintużaw bħala pjattaformi ta' appoġġ għal investigazzjonijiet tal-bijosikurezza u rappurtar tal-isponsor-. Mikoplażma aċċellerata u testijiet ta' sterilità (5–7 ijiem) iżommu l-programm ta' terapija in vivo tiegħek fit-triq it-tajba għal sottomissjonijiet IND fil--ħin.

Mogħdijiet ta' Ittestjar Appoġġjati

Replikazzjoni-virus kompetenti u kontroll tar-riskju AAV

RCL, RCR, RCA, rcAAV, u ttestjar tal-bijosigurtà tal-vettor{0}}relatat għal matriċi rilevanti u stadji ta' żvilupp.
Ittestjar tal-kontaminanti virali u tal-{0}}aċidu nukleiku residwu

Ittestjar tal-kontaminanti bbażat fuq qPCR/ddPCR-, appoġġ tad-DNA/RNA residwu, u mogħdijiet ta' validazzjoni tal-metodu-għal mistoqsijiet speċifiċi tal-vettur- jew tal-matri-.
Ittestjar tal-virus in vitro / in vivo

Kopertura ta' analiżi in vitro flimkien ma' kapaċità ta' ttestjar tal-virus-in vivo inklużi MAP/HAP/RAP, mudelli ta' tilqim, u investigazzjonijiet relatati tal-bijosikurezza.
Tumoġeniċità / onkoġeniċità u studji relatati

L-investigazzjonijiet dwar it-tumoġeniċità jew l-onkoġeniċità jistgħu jiġu appoġġati fejn ikunu ġġustifikati mid-disinn tal-programm u kkonfermati waqt l-iskop tekniku.

Rekwiżiti tal-kampjun u Riżultati

Kampjuni tad-dħul tal-programm

Is-sustanza tad-droga tal-vettur jew il-prodott tad-droga, l-MCB/MVB, is-sustanzi intermedji tal-proċess, is-sottostrati taċ-ċelluli, u l-kampjuni tal-investigazzjoni tal-bijosikurezza-ikkonfermati waqt l-iskoping.

Konferma tal-ambitu

Il-matriċi, il-volum, il-kundizzjonijiet tat-trasport, u jekk il-mistoqsija hijiex relatata ma' RCV-, kontaminant-, in vivo-virus-, jew tumoriġeniċità- għandhom jiġu definiti qabel ma jibda l-istudju.

Riżultati ewlenin

Rapporti tekniċi, fajls ta'-validazzjoni tal-metodi fejn applikabbli, sommarji tal-isponsor-li jiffaċċjaw il-bijosikurezza, u pakketti ta' dokumentazzjoni ppreparati għal reviżjoni tal-kwalità.

Studju allinjament

Disinn ta' studju speċifiku tal-prodott-għandu jiġi kkonfermat kmieni meta l-kwistjoni tal-iżvilupp tmur lil hinn mill-bijosikurezza ta' rutina tal-vettur jew il-kontroll tal-kontaminanti.

Rilevanza Regolatorja

Għal programmi CAR in vivo, dan l-ambitu tal-ittestjar jappoġġa dokumentazzjoni-li tiffaċċja regolatorja għall-bijosikurezza tal-vettur, kontroll tal-kontaminanti, ittestjar tal-virus in vitro jew in vivo, valutazzjoni tal--aċidu nukleiku residwu, u investigazzjonijiet-speċifiċi dwar is-sikurezza fejn applikabbli. Għal kuntest ta' kwalità usa', ara Kwalità u Konformità, Sistema ta' Ġestjoni tal-Kwalità (QMS), Allinjament Regolatorju u Linji Gwida, Ċertifikazzjonijiet u Akkreditazzjonijiet, u Integrità tad-Data u Sistemi Diġitali.